Streszczenie
Nowe mutacje wykryte u pacjentów z zespołem Ushera przy użyciu techniki sekwencjonowania następnej generacji
- Department of Medical Genetics, Poznan University of Medical Sciences, Poland
- Centers for Medical Genetics GENESIS, Poznan, Poland
Cel
przeprowadzenie analizy molekularnej w celu potwierdzenia klinicznego rozpoznania zespołu Ushera u siedmiu polskich pacjentów.
Materiał i metody
prezentujemy siedmioro pacjentów z niespokrewnionych ze sobą rodzin, którzy chorują na zespół Ushera. Przeprowadzono u nich badania audiologiczne i okulistyczne. Sekwencjonowanie następnej generacji na panelu dedykowanym dla zespołu Ushera wykonano u wszystkich pacjentów.
Wyniki
badanie molekularne za pomocą sekwencjonowania następnej generacji pozwoliło na wykrycie mutacji na obu allelach u pięciorga z siedmiorga pacjentów (71,4%). Opisaliśmy trzy nowe, potencjalnie patogenne, warianty: c.14219G>T (p.(Gly4740Val)) w genie GPR98, c.5206_5207insC (p.(Lys1737Glnfs*28)) w genie MYO7A i c.11780A>G (p.(Asp3927Gly)) w genie USH2A. U jednego pacjenta zidentyfikowaliśmy dwa warianty w dwóch różnych genach: GPR98 i USH2A.
Wnioski
wyniki naszych badań poszerzają spektrum mutacji znanych dla zespołu Ushera, jednocześnie wskazują na zasadność stosowania metody sekwencjonowania następnej generacji w diagnostyce pacjentów z tym zespołem.
Słowa kluczowe
zespół Ushera, sekwencjonowanie następnej generacji, geny: USH2A, GPR98, MYO7A
Zintergrowane z