Dystrofie siatkówki prowadzą do stopniowej, nieodwracalnej utraty wzroku. Ważną grupą dystrofii siatkówki są retinopatie ABCA4. Obecnie nie ma skutecznych metod leczenia tej grupy chorób, niemniej jednak wraz z rozwojem molekularnych form terapii opracowanie nowych metod leczniczych wydaje się coraz bardziej realne. Autorki niniejszej pracy podsumowują ostatnie postępy terapii genowej i komórkowej, które znajdują zastosowanie w chorobach dystroficznych siatkówki ze szczególnym uwzględnieniem retinopatii związanych z mutacjami genu ABCA4.