Badania eksperymentalne nad metodami terapii genowej i komórkowej w leczeniu chorób dystroficznych siatkówki ze szczególnym uwzględnieniem retinopatii ABCA4

Dystrofie siatkówki prowadzą do stopniowej, nieodwracalnej utraty wzroku. Ważną grupą dystrofii siatkówki są retinopatie ABCA4. Obecnie nie ma skutecznych metod leczenia tej grupy chorób, niemniej jednak wraz z rozwojem molekularnych form terapii opracowanie nowych metod leczniczych wydaje się coraz bardziej realne. Autorki niniejszej pracy podsumowują ostatnie postępy terapii genowej i komórkowej, które znajdują zastosowanie w chorobach dystroficznych siatkówki ze szczególnym uwzględnieniem retinopatii związanych z mutacjami genu ABCA4.

Retinal dystrophies lead to gradual irreversible vision deterioration. The ABCA4 retinopathies constitute an important group of retinal dystrophies. However, there are no effective therapies available for this group of diseases. Yet, with the advent of molecular therapies, the development of prospective therapeutic approaches seems feasible. The paper summarizes recent advances in gene and cell therapy that may be implemented in retinal dystrophies, especially in ABCA4-associated diseases.