Choroby dystroficzne siatkówki są uwarunkowaną genetycznie grupą chorób zróżnicowaną zarówno pod względem klinicznym, jak i etiologicznym. Najczęstszą centralną dystrofią siatkówki jest choroba Stargardta, która głównie jest powodowana mutacjami w genie ABCA4. Dysfunkcja produktu białkowego genu ABCA4 prowadzi do kumulacji toksycznych metabolitów cyklu wzrokowego, a w konsekwencji utraty fotoreceptorów i otaczających je komórek nabłonka barwnikowego siatkówki. W niniejszej pracy zostały zebrane różne próby postępowania farmakologicznego, które mają na celu spowolnienie progresji chorób dystroficznych siatkówki ze szczególnym uwzględnieniem retinopatii ABCA4.